Doenças raras, drogas órfãs e as políticas para avaliação e incorporação de tecnologias nos sistemas de saúde
Carregando...
Citações na Scopus
8
Tipo de produção
article
Data de publicação
2019
Título da Revista
ISSN da Revista
Título do Volume
Editora
Programa de Pós-Graduação em Sociologia - UFRGS
Citação
SOCIOLOGIAS, v.21, n.51, p.332-364, 2019
Resumo
Abstract This work discusses the problem of rare diseases and orphan drugs in the context of the medical science and practice, especially regarding the technological development, innovation, evaluation and incorporation of technologies in health systems and their impacts on theory, practices and policies on Health Technology Assessment (HTA). A thematic review of scientific literature was conducted involving the areas of Medicine, Sociology of Medicine, Health Science and Technology and Public Health, in order to provide an interdisciplinary approach to the issue. The study focuses on rare diseases caused by genetic mutations, as they are paradigmatic for understanding the challenges posed to the medical field. Since the 1970s, changes have occurred in Medicine, in the ways of diagnosing, classifying and studying such diseases, from clinical, laboratorial and epidemiological perspectives, as well as in the development of technologies for prevention and intervention. As of 1970, HTA has developed as an area of knowledge and practice aimed at contributing to the scientific and institutional foundations of innovation policies in health systems. Countries have been facing challenges to the sustainability of their health systems, which stem from scientific and technological development and medical innovations, economic and political power of corporations, increased expectations, aging populations and political and social inequalities. Discourses carrying disparate scientific, technological and political views on medicine and health policies coexist, posing difficulties to dialogue. Meanwhile, society, marginalized from the world of specialists, faces many problems in understanding such discourses, being heard and participating in the construction of new perspectives on health and disease that offer answers to their problems.
Resumo O texto se propõe a discutir o problema das doenças raras e drogas órfãs no contexto da ciência e da prática médica, sobretudo no que se refere ao desenvolvimento tecnológico produzido nesse âmbito, e ao processo de avaliação e incorporação de tecnologias nos sistemas de saúde. Esses processos têm gerado impactos importantes sobre a teoria, prática e políticas da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Desenvolveu-se um estudo teórico, baseado em revisão de literatura das áreas da Medicina, Sociologia da Medicina, Ciência e Tecnologia em Saúde e Saúde Coletiva, com o objetivo de discutir esta questão a partir de uma abordagem interdisciplinar. Entre as doenças raras, foram privilegiadas aquelas decorrentes de alterações genéticas, por constituírem casos paradigmáticos para a compreensão dos desafios implicados à Medicina. A partir dos anos 1970, ocorreram mudanças significativas nas formas de diagnosticar, classificar e conhecer essas doenças, nas perspectivas clínica, laboratorial e epidemiológica, bem como nas propostas de tecnologias de prevenção e intervenção desenvolvidas. A ATS desenvolveu-se a partir de 1970 como uma área de conhecimentos e práticas, visando contribuir para o embasamento científico e institucional das políticas de inovação nos sistemas de saúde. Os países têm enfrentado desafios relacionados à sustentabilidade dos seus sistemas de saúde, impulsionados pelo desenvolvimento científico e tecnológico e inovações médicas, pelo poder econômico e político das indústrias, por expectativas aumentadas, populações envelhecidas e desigualdades políticas e sociais. Discursos que expressam diferentes visões científica, tecnológica e política na medicina e nas políticas de saúde colocam dificuldades para o diálogo. Enquanto isso, a sociedade, marginalizada do mundo dos especialistas, enfrenta muitos problemas em compreender, fazer-se ouvir e participar da construção de novas perspectivas sobre a saúde e a doença, que respondam aos seus problemas.
Resumo O texto se propõe a discutir o problema das doenças raras e drogas órfãs no contexto da ciência e da prática médica, sobretudo no que se refere ao desenvolvimento tecnológico produzido nesse âmbito, e ao processo de avaliação e incorporação de tecnologias nos sistemas de saúde. Esses processos têm gerado impactos importantes sobre a teoria, prática e políticas da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Desenvolveu-se um estudo teórico, baseado em revisão de literatura das áreas da Medicina, Sociologia da Medicina, Ciência e Tecnologia em Saúde e Saúde Coletiva, com o objetivo de discutir esta questão a partir de uma abordagem interdisciplinar. Entre as doenças raras, foram privilegiadas aquelas decorrentes de alterações genéticas, por constituírem casos paradigmáticos para a compreensão dos desafios implicados à Medicina. A partir dos anos 1970, ocorreram mudanças significativas nas formas de diagnosticar, classificar e conhecer essas doenças, nas perspectivas clínica, laboratorial e epidemiológica, bem como nas propostas de tecnologias de prevenção e intervenção desenvolvidas. A ATS desenvolveu-se a partir de 1970 como uma área de conhecimentos e práticas, visando contribuir para o embasamento científico e institucional das políticas de inovação nos sistemas de saúde. Os países têm enfrentado desafios relacionados à sustentabilidade dos seus sistemas de saúde, impulsionados pelo desenvolvimento científico e tecnológico e inovações médicas, pelo poder econômico e político das indústrias, por expectativas aumentadas, populações envelhecidas e desigualdades políticas e sociais. Discursos que expressam diferentes visões científica, tecnológica e política na medicina e nas políticas de saúde colocam dificuldades para o diálogo. Enquanto isso, a sociedade, marginalizada do mundo dos especialistas, enfrenta muitos problemas em compreender, fazer-se ouvir e participar da construção de novas perspectivas sobre a saúde e a doença, que respondam aos seus problemas.
Palavras-chave
Health Technology Assessment, Health policies, Sociology of health, Genome, Biotechnology, Avaliação de Tecnologias em Saúde, Políticas de Saúde, Sociologia da saúde, Genoma, Biotecnologia
Referências
- Adams DR, 2018, NEW ENGL J MED, V379, P1353, DOI 10.1056/NEJMra1711801
- Angelis A, 2018, EUR J HEALTH ECON, V19, P123, DOI 10.1007/s10198-017-0871-0
- Angelis A, 2017, SOC SCI MED, V188, P137, DOI 10.1016/j.socscimed.2017.06.024
- Anglaret X, 1997, Sante, V7, P89
- [Anonymous], 2018, LANCET, V392, P253, DOI 10.1016/S0140-6736(18)31653-2
- [Anonymous], 2018, DECIBEL
- ARNOLD Renée J., 2015, F1000Res, V4
- Austin CP, 2018, CTS-CLIN TRANSL SCI, V11, P21, DOI 10.1111/cts.12500
- Azie N, 2012, CLIN PHARMACOL THER, V92, P135, DOI 10.1038/clpt.2012.97
- Baicker K, 2017, NEW ENGL J MED, V377, P2413, DOI 10.1056/NEJMp1709816
- Baltimore D, 2015, SCIENCE, V348, P36, DOI 10.1126/science.aab1028
- Baltussen R, 2017, VALUE HEALTH, V20, P256, DOI 10.1016/j.jval.2016.11.019
- Banta D, 2009, INT J TECHNOL ASSESS, V25, P255, DOI 10.1017/S0266462309090722
- Bates AW, 2005, SOC HIST MED, V18, P141, DOI 10.1093/sochis/hki029
- Beitz CR, 2001, AM POLIT SCI REV, V95, P269, DOI 10.1017/S0003055401002015
- Benoit C, 2017, INT J TECHNOL ASSESS, V33, P128, DOI 10.1017/S0266462317000186
- Boycott KM, 2018, NAT REV DRUG DISCOV, V17, P151, DOI 10.1038/nrd.2017.246
- Boycott KM, 2013, NAT REV GENET, V14, P681, DOI 10.1038/nrg3555
- CABRAL Bernardo P., 2018, Relatórios de pesquisa
- CAMARGO Kenneth R., 2018, Cad Saúde Pública, V34
- Canguilhem G., 2009, O normal e o patológico
- Collins FS, 2018, NEW ENGL J MED, V379, P1393, DOI 10.1056/NEJMp1810628
- COOLEY Dennis R., 2016, Ethics, Medicine and Public Health, V2, P329
- Cote A, 2012, VALUE HEALTH, V15, P1185, DOI 10.1016/j.jval.2012.09.004
- Delaporte F, 1989, Histoire de la fièvre jaune
- Drummond M, 2013, J HEALTH POLIT POLIC, V38, P1081, DOI 10.1215/03616878-2373148
- Drummond MF, 2007, INT J TECHNOL ASSESS, V23, P36, DOI 10.1017/S0266462307051550
- Novaes Hillegonda Maria Dutilh, 2006, Rev. Saúde Pública, V40, P133, DOI 10.1590/S0034-89102006000400018
- Fallin MD, 2016, AM J EPIDEMIOL, V183, P387, DOI 10.1093/aje/kww001
- FOUCAULT M, 2004, O Nascimento da Clínica
- Gammie T, 2015, PLOS ONE, V10, DOI 10.1371/journal.pone.0140002
- Gauvin FP, 2010, SOC SCI MED, V70, P1518, DOI 10.1016/j.socscimed.2010.01.036
- GROS François, 1993, Regard sur la biologie contemporaine
- HADJIVASILIOU Andreas, 2017, Orphan drug report
- Huber Evelyne, 2018, Ciênc. saúde coletiva, V23, P2085, DOI 10.1590/1413-81232018237.07752018
- Jasanoff S, 2015, ISSUES SCI TECHNOL, V32, P25
- KEVLES Daniel J., 1992, Scientific and social issues in the Human Genome Project
- McCabe C, 2010, ADV EXP MED BIOL, V686, P211, DOI 10.1007/978-90-481-9485-8_13
- Meekings KN, 2012, DRUG DISCOV TODAY, V17, P660, DOI 10.1016/j.drudis.2012.02.005
- Melnikova I, 2012, NAT REV DRUG DISCOV, V11, P267, DOI 10.1038/nrd3654
- Morel T, 2016, NAT REV DRUG DISCOV, V15, P376, DOI 10.1038/nrd.2016.96
- Nestler-Parr S, 2018, VALUE HEALTH, V21, P493, DOI 10.1016/j.jval.2018.03.004
- NICOD Elena, 2017, Health Policy
- NOVAES Hillegonda M. D., 2015, Saúde, desenvolvimento e inovação, V2, P327
- Novaes HMD, 2016, CAD SAUDE PUBLICA, V32
- NOVAES Ricardo Lafeta, 1997, SAUDE DEMOCRACIA LUT, P205
- Moreira MCN, 2018, CAD SAUDE PUBLICA, V34, DOI 10.1590/0102-311X00075718
- Paulden M, 2015, PHARMACOECONOMICS, V33, P255, DOI 10.1007/s40273-014-0235-x
- Phelan JC, 2013, AM SOCIOL REV, V78, P167, DOI 10.1177/0003122413476034
- Phillips KA, 2018, VALUE HEALTH, V21, P1033, DOI 10.1016/j.jval.2018.06.017
- Phillips MI, 2012, CLIN PHARMACOL THER, V92, P182, DOI 10.1038/clpt.2012.82
- Pogue RE, 2018, DRUG DISCOV TODAY, V23, P187, DOI 10.1016/j.drudis.2017.11.002
- Priest JR, 2017, CURR OPIN PEDIATR, V29, P513, DOI 10.1097/MOP.0000000000000532
- Rodwell C, 2015, BBA-MOL BASIS DIS, V1852, P2329, DOI 10.1016/j.bbadis.2015.02.008
- Schlander Michael, 2016, J Mark Access Health Policy, V4, DOI 10.3402/jmahp.v4.33039
- SCHULZ KF, 1995, JAMA-J AM MED ASSOC, V273, P408, DOI 10.1001/jama.273.5.408
- Scliar Moacyr, 2007, Physis, V17, P29, DOI 10.1590/S0103-73312007000100003
- Stilgoe J, 2013, RES POLICY, V42, P1568, DOI 10.1016/j.respol.2013.05.008
- Sussex J, 2013, VALUE HEALTH, V16, P1163, DOI 10.1016/j.jval.2013.10.002
- Tebani A, 2016, INT J MOL SCI, V17, DOI 10.3390/ijms17091555
- ter Meulen R, 2016, THEOR MED BIOETH, V37, P517, DOI 10.1007/s11017-016-9387-3
- Thokala P, 2016, VALUE HEALTH, V19, P1, DOI 10.1016/j.jval.2015.12.003
- Torbica A, 2018, EUR J HEALTH ECON, V19, P769, DOI 10.1007/s10198-017-0943-1
- van Karnebeek CDM, 2018, J INHERIT METAB DIS, V41, P571, DOI 10.1007/s10545-017-0128-1
- Ventura Miriam, 2010, Physis, V20, P77, DOI 10.1590/S0103-73312010000100006
- Wagner M, 2016, PHARMACOECONOMICS, V34, P285, DOI 10.1007/s40273-015-0340-5
- Wellman-Labadie O, 2010, HEALTH POLICY, V95, P216, DOI 10.1016/j.healthpol.2009.12.001
- Zalta EdwardN., 2018, STANFORD ENCY PHILOS
- 2014, EMA-HTA workshop: bringing together stakeholders for early dialogue in medicines development
- 2015, Priorização de Protocolos e Diretrizes Terapêuticas para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras
- 2017, Resolução nº 563, de 10 de novembro de 2017
Coleções
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - FM/MPR
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - LIM/38
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - LIM/39
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/08
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/09
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/10
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - LIM/38
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - LIM/39
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/08
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/09
Artigos e Materiais de Revistas Científicas - ODS/10