Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis (vol 270, pg 3896, 2023)
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Tipo de produção
article
Data de publicação
2023
Título da Revista
ISSN da Revista
Título do Volume
Editora
SPRINGER HEIDELBERG
Autores
MERCURI, Eugenio
OSORIO, Andres Nascimento
MUNTONI, Francesco
BUCCELLA, Filippo
DESGUERRE, Isabelle
KIRSCHNER, Janbernd
TULINIUS, Mar P.
MORGENROTH, Lauren
GORDISH-DRESSMAN, Heather
Citação
JOURNAL OF NEUROLOGY, v.270, n.9, p.4583-4583, 2023
Resumo
Palavras-chave
Referências
- Mercuri E, 2023, J NEUROL, V270, P3896, DOI 10.1007/s00415-023-11687-1