A first-year dornase alfa treatment impact on clinical parameters of patients with cystic fibrosis: the Brazilian cystic fibrosis multicenter study
Carregando...
Citações na Scopus
4
Tipo de produção
article
Data de publicação
2013
Título da Revista
ISSN da Revista
Título do Volume
Editora
Sociedade de Pediatria de São Paulo
Autores
ROZOV, Tatiana
SILVA, Fernando Antonio A. e
SANTANA, Maria Angelica
MENDES, Rita Heloisa
Citação
REVISTA PAULISTA DE PEDIATRIA, v.31, n.4, p.420-430, 2013
Resumo
OBJECTIVE: To describe the clinical impact of the first year treatment with dornase alfa, according to age groups, in a cohort of Brazilian Cystic Fibrosis (CF) patients. METHODS: The data on 152 eligible patients, from 16 CF reference centers, that answered the medical questionnaires and performed laboratory tests at baseline (T0), and at six (T2) and 12 (T4) months after dornase alfa initiation, were analyzed. Three age groups were assessed: six to 11, 12 to 13, and >14 years. Pulmonary tests, airway microbiology, emergency room visits, hospitalizations, emergency and routine treatments were evaluated. Student's t-test, chi-square test and analysis of variance were used when appropriated. RESULTS: Routine treatments were based on respiratory physical therapy, regular exercises, pancreatic enzymes, vitamins, bronchodilators, corticosteroids, and antibiotics. In the six months prior the study (T0 phase), hospitalizations for pulmonary exacerbations occurred in 38.0, 10.0 and 61.4% in the three age groups, respectively. After one year of intervention, there was a significant reduction in the number of emergency room visits in the six to 11 years group. There were no significant changes in forced expiratory volume in one second (VEF1), in forced vital capacity (FVC), in oxygen saturation (SpO2), and in Tiffenau index for all age groups. A significant improvement in Shwachman-Kulczychi score was observed in the older group. In the last six months of therapy, chronic or intermittent colonization by P. aeruginosa was detected in 75.0, 71.4 and 62.5% of the studied groups, respectively, while S. aureus colonization was identified in 68.6, 66.6 and 41.9% of the cases. CONCLUSIONS: The treatment with dornase alfa promoted the maintenance of pulmonary function parameters and was associated with a significant reduction of emergency room visits due to pulmonary exacerbations in the six to 11 years age group, with better clinical scores in the >14 age group, one year after the intervention.
OBJETIVO: Relatar el impacto clínico del primer año de tratamiento con dornasa alfa conforme a la franja de edad, en una cohorte de pacientes brasileños con fibrosis quística (FC). MÉTODOS: El presente estudio analizó datos de 152 pacientes elegibles, de 16 centros de referencia para FC, los que contestaron a los cuestionarios clínicos y realizaron pruebas laboratoriales, al inicio del tratamiento con la dornasa alfa (T0) y después de 6 (T2) y 12 (T4) meses de la intervención. Se analizaron 3 grupos etarios: 6-11, 12-13 e >14 años de edad. Se evaluaron las pruebas pulmonares, la microbiología de vías aéreas, las atenciones de emergencia, hospitalizaciones y tratamientos emergenciales y de rutina. Las estadísticas descriptivas, pruebas t y chi-cuadrado y ANOVA fueron usadas cuando pertinentes. RESULTADOS: El tratamiento regular se basó en la fisioterapia respiratoria, ejercicios regulares, encimas pancreáticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides y antibióticos. En los 6 meses anteriores al estudio (fase T0), las hospitalizaciones por exacerbación pulmonar ocurrieron en 38, 10 y 61,4%, respectivamente, para las tres franjas de edad analizadas. En el grupo 6-11 años, hubo reducción significativa de atenciones de emergencia después de 1 año de tratamiento. No hubo modificaciones significativas de volumen espiratorio forzado en el 1er segundo (VEF1), capacidad vital forzada (CVF), saturación de oxígeno (SpO)2 e índice de Tiffeneau, en todos grupos. El escore de Schwachman-Kulczychi mejoró significativamente en el grupo de más edad. Los últimos 6 meses de tratamiento, la colonización crónica o intermitente por P. aeruginosa fue detectada en el 75, 71,4 y 62,5%, respectivamente, mientras que por S. aureus ocurrió en 68,6, 66,6 y 41,9% de los casos en cada grupo de edad. CONCLUSIONES: La intervención con dornasa alfa resultó en mantenimiento de los parámetros pulmonares y fue asociada a la reducción significativa de visitas a la emergencia por exacerbación pulmonar en el grupo de 6 a 11 años de edad, con mejora del escore clínico en el grupo >14 años de edad, al final de un año de estudio.
OBJETIVO: Relatar o impacto clínico do primeiro ano de tratamento com dornase alfa de acordo com a faixa etária, numa coorte de pacientes brasileiros com fibrose cística (FC). MÉTODOS: O presente estudo analisou dados de 152 pacientes elegíveis, de 16 centros de referência para FC, os quais responderam aos questionários clínicos e realizaram testes laboratoriais, ao início do tratamento com dornase alfa (T0) e após seis (T2) e 12 (T4) meses da intervenção. Analisaram-se três grupos etários: seis a 11, 12 a 13 e >14 anos de idade. Avaliaram-se os testes pulmonares, a microbiologia de vias aéreas, os atendimentos de emergência, as hospitalizações e os tratamentos emergenciais e rotineiros. O teste t de Student, o qui-quadrado e a análise de variância foram usados quando pertinentes. RESULTADOS: O tratamento baseou-se em fisioterapia respiratória, exercícios regulares, enzimas pancreáticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides e antibióticos. Nos seis meses anteriores ao estudo (fase T0), as hospitalizações por exacerbação pulmonar ocorreram em 38,0, 10,0 e 61,4%, respectivamente para as três faixas etárias analisadas. No grupo de seis a 11 anos, houve redução significativa de atendimentos de emergência após um ano de tratamento. Não houve modificações significativas de volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1), capacidade vital forçada (CVF), saturação de oxigênio (SpO)2 e índice de Tiffeneau em todos os grupos. O escore de Shwachman-Kulczychi melhorou significativamente no grupo de mais idade. Nos últimos seis meses de tratamento, a colonização crônica ou intermitente por P.aeruginosa foi detectada em 75,0, 71,4 e 62,5%, respectivamente, enquanto a colonização por S.aureus ocorreu em 68,6, 66,6 e 41,9% dos casos em cada grupo etário. CONCLUSÕES: A intervenção com dornase alfa resultou em manutenção dos parâmetros pulmonares e associou-se à redução significativa de visitas à emergência por exacerbação pulmonar no grupo de seis a 11 anos de idade, com melhora do escore clínico no grupo >14 anos de idade ao final de um ano de estudo.
OBJETIVO: Relatar el impacto clínico del primer año de tratamiento con dornasa alfa conforme a la franja de edad, en una cohorte de pacientes brasileños con fibrosis quística (FC). MÉTODOS: El presente estudio analizó datos de 152 pacientes elegibles, de 16 centros de referencia para FC, los que contestaron a los cuestionarios clínicos y realizaron pruebas laboratoriales, al inicio del tratamiento con la dornasa alfa (T0) y después de 6 (T2) y 12 (T4) meses de la intervención. Se analizaron 3 grupos etarios: 6-11, 12-13 e >14 años de edad. Se evaluaron las pruebas pulmonares, la microbiología de vías aéreas, las atenciones de emergencia, hospitalizaciones y tratamientos emergenciales y de rutina. Las estadísticas descriptivas, pruebas t y chi-cuadrado y ANOVA fueron usadas cuando pertinentes. RESULTADOS: El tratamiento regular se basó en la fisioterapia respiratoria, ejercicios regulares, encimas pancreáticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides y antibióticos. En los 6 meses anteriores al estudio (fase T0), las hospitalizaciones por exacerbación pulmonar ocurrieron en 38, 10 y 61,4%, respectivamente, para las tres franjas de edad analizadas. En el grupo 6-11 años, hubo reducción significativa de atenciones de emergencia después de 1 año de tratamiento. No hubo modificaciones significativas de volumen espiratorio forzado en el 1er segundo (VEF1), capacidad vital forzada (CVF), saturación de oxígeno (SpO)2 e índice de Tiffeneau, en todos grupos. El escore de Schwachman-Kulczychi mejoró significativamente en el grupo de más edad. Los últimos 6 meses de tratamiento, la colonización crónica o intermitente por P. aeruginosa fue detectada en el 75, 71,4 y 62,5%, respectivamente, mientras que por S. aureus ocurrió en 68,6, 66,6 y 41,9% de los casos en cada grupo de edad. CONCLUSIONES: La intervención con dornasa alfa resultó en mantenimiento de los parámetros pulmonares y fue asociada a la reducción significativa de visitas a la emergencia por exacerbación pulmonar en el grupo de 6 a 11 años de edad, con mejora del escore clínico en el grupo >14 años de edad, al final de un año de estudio.
OBJETIVO: Relatar o impacto clínico do primeiro ano de tratamento com dornase alfa de acordo com a faixa etária, numa coorte de pacientes brasileiros com fibrose cística (FC). MÉTODOS: O presente estudo analisou dados de 152 pacientes elegíveis, de 16 centros de referência para FC, os quais responderam aos questionários clínicos e realizaram testes laboratoriais, ao início do tratamento com dornase alfa (T0) e após seis (T2) e 12 (T4) meses da intervenção. Analisaram-se três grupos etários: seis a 11, 12 a 13 e >14 anos de idade. Avaliaram-se os testes pulmonares, a microbiologia de vias aéreas, os atendimentos de emergência, as hospitalizações e os tratamentos emergenciais e rotineiros. O teste t de Student, o qui-quadrado e a análise de variância foram usados quando pertinentes. RESULTADOS: O tratamento baseou-se em fisioterapia respiratória, exercícios regulares, enzimas pancreáticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides e antibióticos. Nos seis meses anteriores ao estudo (fase T0), as hospitalizações por exacerbação pulmonar ocorreram em 38,0, 10,0 e 61,4%, respectivamente para as três faixas etárias analisadas. No grupo de seis a 11 anos, houve redução significativa de atendimentos de emergência após um ano de tratamento. Não houve modificações significativas de volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1), capacidade vital forçada (CVF), saturação de oxigênio (SpO)2 e índice de Tiffeneau em todos os grupos. O escore de Shwachman-Kulczychi melhorou significativamente no grupo de mais idade. Nos últimos seis meses de tratamento, a colonização crônica ou intermitente por P.aeruginosa foi detectada em 75,0, 71,4 e 62,5%, respectivamente, enquanto a colonização por S.aureus ocorreu em 68,6, 66,6 e 41,9% dos casos em cada grupo etário. CONCLUSÕES: A intervenção com dornase alfa resultou em manutenção dos parâmetros pulmonares e associou-se à redução significativa de visitas à emergência por exacerbação pulmonar no grupo de seis a 11 anos de idade, com melhora do escore clínico no grupo >14 anos de idade ao final de um ano de estudo.
Palavras-chave
cystic fibrosis, dornase alfa, therapeutics, clinical evolution, pulmonary microbiology, fibrosis quistica, dornasa alfa, tratamiento, evolucion clinica, microbiologia pulmonar, fibrose cistica, terapeutica, evolucao clinica
Referências
- Abbott Janice, 2005, Health Qual Life Outcomes, V3, P19, DOI 10.1186/1477-7525-3-19
- Alvarez Alfonso E., 2004, J. Pediatr. (Rio J.), V80, P371, DOI 10.1590/S0021-75572004000600007
- ARMSTRONG DS, 1995, BRIT MED J, V310, P1571
- Bonestroo H J C, 2010, Monaldi Arch Chest Dis, V73, P12
- Clarke Sally-Ann, 2004, Health Qual Life Outcomes, V2, P66, DOI 10.1186/1477-7525-2-66
- Elkins MR, 2006, NEW ENGL J MED, V354, P229, DOI 10.1056/NEJMoa043900
- Farrell PM, 2008, J PEDIATR, V153, pS4, DOI 10.1016/j.jpeds.2008.05.005
- Flume PA, 2009, RESP CARE, V54, P618
- Flume PA, 2007, AM J RESP CRIT CARE, V176, P957, DOI 10.1164/rccm.200705-664OC
- Frederiksen B, 2006, ACTA PAEDIATR, V95, P1070, DOI 10.1080/08035250600752466
- FUCHS HJ, 1994, NEW ENGL J MED, V331, P637, DOI 10.1056/NEJM199409083311003
- Gangell C, 2011, CLIN INFECT DIS, V53, P425, DOI 10.1093/cid/cir399
- Heijerman H, 2009, J CYST FIBROS, V8, P295, DOI 10.1016/j.jcf.2009.04.005
- Henry B, 2004, Cystic fibrosis questionnaire (CFQ)
- Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R).English version 2.0
- Jones AP, 2010, COCHRANE DB SYST REV, DOI 10.1002/14651858.CD001127.pub2
- Konstan MW, 2011, PEDIATR PULM, V46, P545, DOI 10.1002/ppul.21388
- McPhail GL, 2008, J PEDIATR, V153, P752, DOI 10.1016/j.jpeds.2008.07.011
- Orenstein DM, 2002, J PEDIATR, V140, P156, DOI 10.1067/mpd.2002.120269
- Padman R, 2012, OJPed, V2, P187
- Quan JM, 2001, J PEDIATR, V139, P813, DOI 10.1067/mpd.2001.118570
- Rajan Sujatha, 2002, Semin Respir Infect, V17, P47, DOI 10.1053/srin.2002.31690
- Raskin S, 2008, J CYST FIBROS, V7, P15, DOI 10.1016/j.jcf.2007.03.006
- RIORDAN JR, 1989, SCIENCE, V245, P1066
- Rozov Tatiana, 2006, J. Pediatr. (Rio J.), V82, P151, DOI 10.1590/S0021-75572006000200013
- Rozov T, 2010, PEDIATR PULM, V45, P874, DOI 10.1002/ppul.21267
- Sanders DB, 2011, PEDIATR PULM, V46, P393, DOI 10.1002/ppul.21374
- Sawicki GS, 2011, PEDIATR PULM, V46, P36, DOI 10.1002/ppul.21325
- Shah PL, 2001, RESPIRATION, V68, P160, DOI 10.1159/000050486
- SHAK S, 1990, P NATL ACAD SCI USA, V87, P9188, DOI 10.1073/pnas.87.23.9188
- Steinkamp G, 2005, J Cyst Fibros, V4, P41, DOI 10.1016/j.jcf.2004.10.002
- Cystic Fibrosis Foundation [homepage on the Internet]. Patient Registry 2009: annual report
- Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística [homepage on the Internet]. Registro Brasileiro de Fibrose Cística: primeiro relatório anual - ano 2009
- 2010, Portaria SAS/MS nº 224, de 10 de maio de 2010. Protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas na fibrose cística - manifestações pulmonares